2023年2月28日（星期二），国家生物药技术创新中心（以下简称“国创中心”）核酸药物技术创新论坛在苏州独墅湖世尊酒店盛大开幕。本次论坛特别邀请了中国科学院院士、中国科学院基础医学与肿瘤研究所所长、中国科学院大学附属肿瘤医院院长谭蔚泓先生致辞，邀请了30位国创中心核酸药物“揭榜挂帅”项目获得者，同时也是核酸药物行业知名专家、企业家等作主题报告或参与圆桌讨论。本次论坛的举办，吸引了国内外约200位行业内人员参加，进一步掀起国内核酸药物产业发展新浪潮！
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28日上午，“核酸药物递送系统”主题论坛由国创中心博士后朱良瀚主持，达冕疫苗创始人兼总裁沈栋作了题为“新一代核酸递送载体开发及应用研究”的报告，介绍了公司以小多肽脂质纳米颗粒（PLNP）为载体的创新产品开发。北京多纳医药创始人佟淑文介绍了核酸递送技术最新的发展与挑战，公司针对性开发了CALNP™（Cell Available Lipid Nanoparticle），来提升“细胞利用率”。南方科技大学医学院讲席教授王鹏就新型核酸传递体系的研发作了精彩报告。中国科学院上海药物研究所研究员甘勇介绍了基于工程化外泌体的高效核酸药物递送系统的设计与研究。成都先导高级总监周洁华介绍了开发转铁蛋白受体特异性的小分子配体用于核酸药物靶向性递送研究进展。四川大学教授、成都凌泰氪创始人/董事长宋旭作了题为“lncRNA药物开辟了核酸药物稳定和递送技术的新方向”的报告。各位专家的报告精彩纷呈，并与业内参会人士进行了互动交流。
28日下午，“创新核酸药物研发”主题论坛由国创中心博士后黄雷主持，杭州剂泰医药联合创始人/首席运营官王文首介绍了LNP在核酸药物递送中的进展研究，特别是通过AI赋能，METiS干湿实验结合，开发创新LNP体系。浙江海昶临床总监王超就AKT-1反义寡核酸靶向药物HC0301的抗肿瘤研究与临床开发作了精彩报告，目前HC0301已在美国开展Ⅰ期临床试验。中美瑞康创始人/董事长/总经理李龙承介绍了小激活RNA在药物开发中的最新应用研究进展。上海兰艾生物技术总监毛力真就基于AI预测的恶性肿瘤/原位癌新抗原治疗性/预防性mRNA疫苗的开发作了详细介绍。当前，核酸药物研发百花齐放，国创中心将大力支持推动创新核酸药物转化落地。
主题报告结束后，由中南大学湘雅医院肿瘤医学中心常务副主任、分子放射肿瘤学湖南省重点实验室主任孙仑泉、上海交通大学药学院教授章雪晴、南京大学生命科学学院教授陈熹、北京体育大学教授宋亚锋、苏州科锐迈德副总经理左炽健开展了以创新核酸药物研发与应用为主题的圆桌讨论。关于核酸药物在扩大临床适应症方面的思考，嘉宾们表示，核酸药物适应症范围正在逐渐从罕见病扩展到慢性疾病、肿瘤、传染病领域等，需联合企业、高校、科研院所及临床机构等力量，围绕靶点发现、药物递送、工艺扩大等方面，整合资源，加强合作，从源头解决目前核酸药物临床适应症的局限问题。关于核酸药物研发壁垒及解决策略问题，嘉宾们表示靶向递送是核酸药物到达靶组织或靶细胞发挥药效的关键，化学修饰是目前解决非病毒载体的主要方法，要突破研发壁垒，需采用生物、化学、物理等多学科交叉的策略。
28日下午，“核酸药物供应链”主题论坛由国创中心博士后杨明泽主持，江苏申基生物联合创始人黄磊作了题为“基于化学生物学平台的核酸药物上游原料布局与拓展”的报告，详细介绍了公司在酶法合成+化学合成获得核苷酸、亚磷酰胺单体核心技术方面的积累。上海交通大学研究员、上海市实验医学研究院关键原材料研究所所长、武汉瀚海新酶创始人/董事长杨广宇、苏州晶睿生物联合创始人/首席科学家胡振新就mRNA药物合成关键酶（T7 RNA聚合酶）的定向进化应用以及基于催化反应中酶构象变化的工程化开发作了精彩报告。苏州艾博生物副总裁郜鹏就核酸药物中非天然核苷的生产及应用作了详细介绍。南开大学化学学院副教授、天津南开和成董事长马玉新就小核酸固相合成载体树脂的发展和现状作了最新介绍。核酸药物产业链的安全可控对企业的影响巨大，国创中心将积极支持核酸药物主要原材料以及仪器设备等的国产替代。
主题报告结束后，由上海交通大学研究员、上海市实验医学研究院关键原材料研究所所长、武汉瀚海新酶创始人/董事长杨广宇、启德医药创始人/董事长/CEO秦刚、北京生命科学研究所副所长黄嵩开展了以核酸药物源头创新与产业转化的挑战为主题的圆桌讨论，嘉宾们先是讨论了相较于美国或者德国而言，目前国内核酸药物产业发展处于一个即将爆发的状态，从原材料供应到生产工艺均已初步完善，且国内外差距并不大，尤其是中国化学与生物人才的储备优势，是一个弯道超车的机会。接着嘉宾们从不同角度讨论了如何避免核酸药物出现PD-1同质化的尴尬局面，一方面需要更多前沿技术的交叉碰撞，比如AI技术在原材料蛋白酶设计开发的优势，在核酸序列设计方面的可行性，另外一方面也需要更加重视基础研究源头创新才能够出现颠覆性的技术。最后，嘉宾们共同认为基础研究的源头创新和产业转化不是矛盾的一个事情，大家既要仰望星空也要关注核酸产业的现实，多方共同努力与思考才能推动核酸药物核心技术的攻关。
下一步，国创中心将积极在核酸药物、细胞和基因治疗等生物药重点领域开展行业论坛，为我国生物药领域的专家学者搭建技术创新、项目交流、资源对接的专业平台。