日前，2023年诺贝尔生理学或医学奖揭晓，该奖项授予匈牙利-美国生物学家卡塔琳·考里科（Katalin Karikó）和美国科学家德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）。“通过他们的突破性发现，从根本上改变了我们对mRNA如何与免疫系统相互作用的理解。在现代人类健康面临重大威胁的情况下，获奖者为疫苗开发的前所未有的速度作出了贡献。”今年的诺贝尔生理学或医学奖颁奖词这样写道。

      如何看待mRNA疫苗的科学成就？简单来说，他们的发明降低了mRNA免疫原性的方法。他们开发的新平台使用经过核苷修饰可逃脱免疫系统的mRNA，克服了合成mRNA会被先天性免疫系统辨识而引发严重发炎反应的问题，并借由脂质纳米颗粒的包裹保护，将mRNA有效送入人体细胞，由其自行产生病毒的棘蛋白，进而诱发B细胞产生中和抗体、训练T细胞攻击受感染的细胞等一系列适应性免疫反应。

      “当看到mRNA疫苗开发者斩获今年的诺奖时，我们作为相关领域的研究者也倍感振奋”，荣灿生物首席科学家、上海交通大学药学院博导章雪晴表示，“与当前mRNA技术研究领域的火热不同，我进入行业之初，整个mRNA研究领域尚处于’冷板凳’时期”。

      作为一家致力于基因（核酸）药物开发及产业化的创新药企，荣灿生物拥有先进的脂质纳米粒（LNP）递送技术并已获得多项专利授权，同时建立了覆盖核酸序列设计和优化、mRNA原液规模化合成、mRNA-LNP制剂设计和制备，及生物学评价的全流程研发平台。荣灿生物成立之初，国内核酸药物（如mRNA）领域尚属于新兴前沿领域。

      值得关注的是，今年9月以来，章雪晴教授团队已经相继报道了靶向型mRNA纳米药物通过调节斑块炎症治疗动脉粥样硬化、靶向肝星状细胞递送mRNA药物治疗伴随肝纤维化的NASH疾病的两项研究工作。

      深耕靶向mRNA递送系统研究逾十年，章雪晴教授认为，眼下以mRNA为代表的核酸生物技术在更广泛的疾病治疗领域被寄予厚望。不过，核酸药物作为一种外源药物，其进入体内发挥作用还需要克服多重阻碍，包括不稳定性、免疫原性、靶向效率差、内涵体/溶酶体逃逸难、转染效率低等，这些也是该领域的研发核心。

      “自主研发创新型安全高效的递送系统，一直是我们开发的重点。”章雪晴解释道，精准递送系统是释放mRNA全部潜能的关键，也是核酸药物领域必争之地，只有达成了这一点，包括mRNA在内的核酸药物才能具备治疗“不可成药”疾病的潜力，有望攻克现有靶点的成药局限性，为更多疾病提供新的有效治疗方法。

      如今，mRNA的广阔前景已被看见，多名科研人员表示：mRNA研究热有望由此开启。有研究人员称，mRNA技术路线的意义就在于作为一种储备研究技术，有助于帮助人类在面对突发传染病时快速制备出相应的疫苗。并且，不止于传染病领域。有观点认为，“这些技术不仅彻底改变了疫苗学，更是蛋白质疗法的典范转移，未来还可应用在其他传染病疫苗、个人化精准癌症治疗、细胞治疗、基因编辑等疾病治疗领域和生物技术领域。”