药融圈获悉：近日，荣灿生物医药技术（上海）有限公司（简称“荣灿生物”）宣布，其自主研发、用于体内（in vivo）CAR-T细胞治疗的关键可电离脂质，在获得中国授权后，正式获得美国专利商标局（USPTO）的专利授权。至此，荣灿生物用于mRNA肿瘤疫苗和in vivo CAR-T产品的两项LNP核心可电离脂质，均已通过PCT国际专利申请途径，实现了在中国和美国的专利授权。

作为荣灿生物LNP技术平台的核心组分，该专利所保护的可电离脂质奠定了in vivo CAR-T治疗策略的关键技术基础。基于该脂质构建的LNP，在源自人外周血单核细胞（PBMC）的T细胞中，体外mRNA转染效率高达95%，显著优于业界主流的可电离脂质。即使包裹较大的编码CD19 CAR的mRNA，其对T细胞的转染效率仍超过80%，相关临床前动物研究亦显示出积极的治疗效果。此外，该可电离脂质赋予 LNP 优异的理化性质，使其在保持高效递送能力和良好生物安全性的同时，具备长期稳定储存的潜力，为后续产业化和临床应用提供了有力支撑。

目前，荣灿生物已依托该核心 LNP 递送技术，与一家细胞治疗企业达成商业开发合作。双方正积极筹备研究者发起的临床试验（IIT），以系统评估该技术平台在体内 CAR-T 治疗中的临床转化潜力，相关研究工作正在稳步推进，预计将陆续获得具有重要临床参考价值的数据。

此次美国专利的成功授权，不仅标志着荣灿生物在 LNP 递送技术领域取得了重要里程碑，也进一步完善了公司在全球范围内的知识产权布局，充分体现了其在下一代细胞与基因治疗领域的持续创新能力。未来，荣灿生物将持续加大研发投入，依托该核心技术平台，加速推进 in vivo CAR-T 等前沿产品管线的研发与临床转化，致力于推动更高效、更可及的下一代细胞治疗解决方案走向临床应用。

荣灿生物是一家专注于核酸递送技术、mRNA药物研发及产业化的创新型生物医药企业，致力于解决核酸药物递送效率与靶向性难题，聚焦肿瘤、代谢疾病及传染性疾病等领域，为患者提供疗效卓越、安全性高的治疗新路径。公司已搭建具备强竞争力的研发与产业化团队，聚焦脂质辅料、mRNA序列设计、靶向LNP递送、吸入式LNP制剂及其细胞与基因治疗应用等核心技术，持续开展创新研发，累计申请专利46项（获中、美专利授权19项），形成系统性专利布局。

作为高新技术企业和专精特新中小企业，荣灿生物已获科技部国家重点研发计划、国创中心“揭榜挂帅”技术攻关重点项目、上海市科委关键技术研发计划等国家和省部级项目支持。此外，作为中国食品药品企业质量安全促进会副会长单位，荣灿生物还参与完成了《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》的标准制定。

荣灿生物已与上海交通大学、国药中生上海生物制品研究所、仁济医院、上海六院、中国科学院上海免疫与感染研究所等多家知名机构达成合作，推动mRNA创新药物的研发及临床转化，致力于为行业提供创新解决方案。

文章来源：药融圈公众号

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