致力于核酸药物开发及产业化
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荣灿生物章雪晴教授:可吸入核酸纳米药物研发进展和应用前景

发布日期:2022-09-22


日前,BioCon Expo 2022第九届国际生物药大会暨展览会于杭州国际博览中心圆满闭幕!在我国生物药产业高速发展的前景下,本届展会以预见生物医药新世界为主题,集结了200+生物医药领域知名展商精彩亮相,展示了生物药行业具有前瞻性和创新性的技术与服务。上海交通大学研究员章雪晴教授在会议上以可吸入核酸纳米药物研发进展和应用前景为主题进行了分享。


(章雪晴教授)

在会议上,章教授首先介绍了核酸药物的发展、优势和挑战。核酸药物可以调节目标基因的表达,其优势是高特异性、高效性,有望攻克现有靶点的成药局限性,具备治疗不可靶向不可成药疾病的巨大潜力。研究中的挑战有:需要高效安全的递送载体技术,开发非肝靶向器官/细胞特性靶向递送载体,提高药物稳定性。


目前核酸药物多为系统给药,章教授以肺部给药为例,从多个层面对比了局部给药较系统给药的优势。肺部局部给药需要克服生理学和细胞内屏障,研发出可以克服多道屏障的核酸纳米递送载体技术是可吸入核酸药物的关键。章教授随之介绍了近年来全球关于可吸入核酸纳米递送系统的研究进展。


章教授研发团队针对临床尚未满足需求的特发性肺纤维化疾病(IPF) 开发可吸入核酸纳米药物,详细介绍了抗纤维化新靶标的发现和验证、药物作用机制、可吸入核酸纳米药物设计制备筛选和优化平台、雾化制剂稳定性及理化性质分析、生物活性评价、体内组织分布情况(试验结果表明富集于肺叶中),体内药效评估及组织学分析(显著的抗纤维化治疗效果)、及安全性评价。


目前该可吸入核酸纳米药物正在逐渐实现产业化。肺纤维化药物临床价值广泛,可吸入核酸纳米递送技术也为更多呼吸系统疾病的新药研发管线拓展提供了技术平台。最后,章教授介绍了荣灿生物公司成熟完善的全流程研发能力,及其核酸递送技术平台和mRNA生物技术平台的特色和核心优势。